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美国批准了一项不会遗传的基因编辑临床试验

但平衡潜在风险与潜在疗效同等重要,这一点对生死一线的癌症患者和身患痼疾的遗传病患者来说,也不应例外。

美国食品和药物管理局近日批准了一项申请,用CRISPR基因编辑技术,完成一种遗传性眼病的临床试验。这种修改只涉及体细胞,不会遗传,风险有限,因而获得了美国监管部门的许可。

这项名为Edit-101的技术,在发明者埃迪塔斯公司口中,有望成为全球第一种在人体上使用的CRISPR疗法。它将用于治疗利伯先天性黑朦10型的患者。这种病是由多个基因突变造成的视网膜病变,全球每10万儿童中有2至3名的发病率,然而目前还没有有效的治疗方法。

CRISPR正是此前贺建奎在露露和娜娜身上用的基因编辑技术。它的学名叫做“规律成簇的间隔短回文重复序列”编辑技术。我们的基因会在很短的序列里以特定的间隔重复,当有病毒想要插入到基因序列中时,特定基因会生成间隔段,阻止病毒的入侵。CRISPR编辑技术,是用特定的酶把间隔段中的异常编码删除,于是乎基因有了按人意志编辑筛选的可能。

这项技术诞生于2012年,由美国和奥地利的科学家首先在论文中发表。2013年,技术正式面世,但美国的限制较多,5年来并未真正在临床上试验。反而是监管更少的中国,一定程度上走在了前面。2016年10月,四川大学华西医院开展了全球第一例的CRISPR-Cas9临床试验,一位癌症患者接受了基因改造的 T细胞治疗。转年3月,杭州肿瘤医院也开始了食管癌基因编辑疗法的临床试验。

想要在中国开展基因编辑临床试验,由医院的伦理委员会批准即可。按照卫计委的规定,各医院有权自行审核风险,只需要医生、律师和患者共同出面即可。反观美国,必须首先由美国卫生研究院评估,再由美国食品和药物管理局批准,这一来一回就是一年多的时间。

在巨大的收益与风险面前,如何评估才是符合伦理的?业界也还没有一致的看法。实践中,接受基因编辑治疗的癌症患者有很大的概率会死亡,究竟是病情发展所致还是基因编辑疗法的失败,现在还很难下定论。一般而言,新药的临床试验需要首先评估安全性,而且要一个患者一个患者的轮候尝试,但在持激进观点的医学家看来,即便有一线希望也要付出百分百的努力,快点拯救生命才是最重要的。

在贺建奎事件之后,越来越多的从业者和普通公众意识到,在如何应用新技术上取得共识、建立一套标准是非常必要的。平衡潜在风险与潜在疗效同等重要,这一点对生死一线的癌症患者和身患痼疾的遗传病患者来说,也不应例外。

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