癌症有救了!美国批准首个基因疗法,费用高达47万美元

基因治疗是一个巨大的市场,很多公司都看重它的发展前途。

8月31日,美国食品和药物管理局(Food and Drug Administration, 简称FDA)批准了首个基因疗法。这种名为Kymriah的CAR-T定制免疫疗法由诺华制药公司研发,主要用于治疗儿童和青年所患的急性淋巴细胞白血病。

Kymriah的原理就是让身体能够重新发现癌细胞。普通人的免疫系统能够识别并杀死癌细胞,然而患有癌症的人的免疫系统无法识别癌细胞的扩散。医生会从患者身上采集一种被称为T细胞的免疫细胞,送到诺华的制药实验室重新做基因编程,并引入一种蛋白质嵌合抗原受体(chimeric antigen receptor,CAR),让它们拥有识别并杀死白血病细胞的能力后,再重新注入患者体内,重新赋予患者“自愈”的能力。

目前,在针对88个患者的试验中,有73位在接受3个月的治疗后症状已经得到了缓解。但是在另外针对患有其他癌症的老年人中,Kymriah就不怎么管用了。所以,这种疗法只被批准治疗青少年和儿童,而且只针对对初期治疗没有反应的患者。

Kymriah可能将是种革命性的疗法。“它代表一种全新的癌症治疗方式,同时对患者有保证。” 斯坦福大学癌症研究所的副主任Crystal L. Mackall如此评价。

Kymriah的治疗价格极其昂贵,一次性的治疗费用就达到了47.5万美元,其中仅仅是物质成本就已经达到20万美元。不过诺华承诺治疗一个月内如果没有产生效果,会全额退款。不过患者一个月后会存在复发,治疗将是一个长期的过程,所以如果不使用灵活定价的话,很少有人能承担这样的高价。而且,每一个人的免疫系统都是不同的,它无法如普通药物一样大量复制。

基因治疗是一个巨大的市场,很多公司都看重它的发展前途。8月28日,吉利德科学公司斥资119亿美元收购了免疫疗法公司Kite Pharma,它也以CAR-T细胞免疫疗法著称,其产品也进入了已经FDA审查阶段。

未来,细胞免疫疗法或许能够扩展到其他领域,甚至能够治疗实体肿瘤或慢性病。无论如何,对于人类抗击癌症来说,Kymriah还是有它巨大的价值。

本文版权归第一财经周刊所有
未经许可不得转载或翻译
未登录用户
全部评论1
郑摩西
9月4日
还有世界质子治疗技术啊!目前最的最好的 精准地位杀死癌细胞 质子技术啊!
到底啦